Identification of 2,2-Dimethylbutanoic Acid (HST5040), a Clinical Development Candidate for the Treatment of Propionic Acidemia and Methylmalonic Acidemia

Propionic acidemia (PA) and methylmalonic acidemia (MMA) are rare autosomal recessive disorders of propionyl-CoA (P-CoA) catabolism, caused by a deficiency in the enzymes P-CoA carboxylase and methylmalonyl-CoA (M-CoA) mutase, respectively. PA and MMA are classified as intoxication-type inborn error...

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:	Journal of medicinal chemistry Jg. 64; H. 8; S. 5037
Hauptverfasser:	Armstrong, Allison J, Henke, Brad R, Collado, Maria Sol, Taylor, Justin M, Pourtaheri, Taylor D, Dillberger, John E, Roper, Thomas D, Wamhoff, Brian R, Olson, Matthew W, Figler, Robert A, Hoang, Stephen A, Reardon, John E, Johns, Brian A
Format:	Journal Article
Sprache:	Englisch
Veröffentlicht:	United States 22.04.2021
ISSN:	1520-4804, 1520-4804
Online-Zugang:	Weitere Angaben
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