FDA Approves Eteplirsen for Duchenne Muscular Dystrophy: The Next Chapter in the Eteplirsen Saga

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Nucleic acid therapeutics Jg. 27; H. 1; S. 1 - 3
Hauptverfasser: Aartsma-Rus, Annemieke, Krieg, Arthur M.
Format: Journal Article
Sprache:Englisch
Veröffentlicht: Los Angeles, CA Mary Ann Liebert, Inc 01.02.2017
SAGE Publications
Schlagworte:
Adolescent
Child
Clinical Trials as Topic
Dose-Response Relationship, Drug
Drug Approval
Dystrophin - genetics
Exons
Humans
Issues in Development
Morpholinos - therapeutic use
Muscular Dystrophy, Duchenne - drug therapy
Muscular Dystrophy, Duchenne - economics
Oligonucleotides - therapeutic use
Time Factors
Treatment Outcome
United States
United States Food and Drug Administration
Walk Test
Young Adult
splicing modulation
therapy
regulatory
oligonucleotide
ISSN:2159-3337, 2159-3345, 2159-3345
Online-Zugang:Volltext
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Beschreibung
Bibliographie:ObjectType-Article-1
SourceType-Scholarly Journals-1
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ISSN:2159-3337
2159-3345
2159-3345
DOI:10.1089/nat.2016.0657