Identification of 2,2-Dimethylbutanoic Acid (HST5040), a Clinical Development Candidate for the Treatment of Propionic Acidemia and Methylmalonic Acidemia

Propionic acidemia (PA) and methylmalonic acidemia (MMA) are rare autosomal recessive disorders of propionyl-CoA (P-CoA) catabolism, caused by a deficiency in the enzymes P-CoA carboxylase and methylmalonyl-CoA (M-CoA) mutase, respectively. PA and MMA are classified as intoxication-type inborn error...

Celý popis

Uloženo v:
Podrobná bibliografie
Vydáno v:Journal of medicinal chemistry Ročník 64; číslo 8; s. 5037
Hlavní autoři: Armstrong, Allison J, Henke, Brad R, Collado, Maria Sol, Taylor, Justin M, Pourtaheri, Taylor D, Dillberger, John E, Roper, Thomas D, Wamhoff, Brian R, Olson, Matthew W, Figler, Robert A, Hoang, Stephen A, Reardon, John E, Johns, Brian A
Médium: Journal Article
Jazyk:angličtina
Vydáno: United States 22.04.2021
ISSN:1520-4804, 1520-4804
On-line přístup:Zjistit podrobnosti o přístupu
Tagy: Přidat tag
Žádné tagy, Buďte první, kdo vytvoří štítek k tomuto záznamu!
Buďte první, kdo okomentuje tento záznam!
Nejprve se musíte přihlásit.